Editácia gény cez CRISPR / Cas9 môže byť smrteľný

DNA spôsob editácie CRISPR / Cas9 je považovaný za jedného z najvýznamnejších vedeckých objavov modernej genetiky. Avšak, pre veľké technologické potenciál skrýva hrozné vedľajšie účinky. To umožnilo vedcom zistiť rozsiahlu analýzu výsledkov úpravou buniek genóm myší a ľudí. Na základe výsledkov tejto štúdie vedci zdieľané v časopise Nature Biotechnology.

Vedci z Wellcome Trust Sanger Institute (UK) zistilo, že použitie CRISPR systému / Cas9 pre úpravu ľudské a zvieracie bunky, často spôsobuje rozsiahle nežiadúce mutácie.

"Toto je prvý systematické posúdenie neplánovaných dôsledkov použitie DNA metódy úpravy CRISPR / Cas9 v terapeuticky príslušných buniek," - povedal na základe výsledkov výskumu britského geneticist Alan Bradley.

"Zistili sme, že zmeny v DNA s použitím tejto metódy boli vážne podceňovať, pretože v dôsledku predchádzajúcich štúdií."

Avšak, to nie je prvýkrát, kedy vedci bijú na poplach o potenciálnom nebezpečenstve používaní CRISPR technológií. V máji minulého roka, tím vedcov z Columbia University, povedal, že CRISPR / Cas9 prináša mnoho zmien v DNA mimo požadovanú oblasť. Hoci výsledky tejto štúdie potvrdzujú v tej dobe zlyhal, iní tiež dostala dôkazy o tom, že CRISPR systém spôsobuje viac nežiaducich účinkov ako sa predtým myslelo.

Na vyhodnotenie účinkov používania CRISPR technológií v novej štúdii, Bradley a jeho tím využili ho kmeňových buniek myší a ľudské sietnice epitelové bunky. Bolo zistené, že systém je Značná genetická úprava, vrátane delécií (strata chromozómu miest), majú vplyv na niekoľko tisíc párov báz smerom od umiestnený v oblasti, ktorá je priamo upravovať pomocou CRISPR. Takéto mutácie môžu nenávratne poškodiť dôležité gény, ktoré by bolo fatálne pre pacientov, ktorí môžu byť vykonané ako génová terapia.

"Realizácia veľkosť genetických preusporiadanie, začali sme systematicky je študovať, s ohľadom na rôzne gény a iné terapeuticky cenné linku. Zistili sme, že v každom z nich zostáva efekt, "- hovorí študentka Michael Kositsky.

V tomto prípade, výskumníci na vedomie, že nebezpečenstvo je nielen to, že tieto mutácie môžu byť nebezpečné, ale aj v tom, že sa poškodenie v genóme nie sú štandardnými metódami DNA genotypu zisteného.

V najhoršom prípade, liečba osoby pomocou CRISPR / Cas9 spôsob úpravy genóm môže dôjsť k poškodeniu dôležitých génov, čo spôsobilo katastrofálne poškodenie zdravia.

"V klinickej praxi, ktorá sa konala v úpravách miliárd buniek. Mnoho mutácie vytvoriť pravdepodobnosť, že budú ovplyvnené jeden alebo viac z editovanej bunky. Tieto lézie môžu viesť k rakovine začatiu procesu vývoja, "- autori spravy.

"Je dôležité, že použitie tejto technológie, génovej terapie s opatrnosťou. A tiež starostlivo preštudoval prípadné negatívne účinky ", - zhrnul Bradley.